قلب‌های نارسا تقریباً در خوک‌های آزمایشگاهی پس از دریافت ژن درمانی تجربی به عملکرد کامل خود بازگشتند.

تحقیقات جدید نشان می دهد که ژن درمانی نه تنها از بدتر شدن نارسایی قلبی در چهار خوک آزمایشگاهی جلوگیری می کند، بلکه در واقع قلب ها را ترمیم و قوی تر می کند.

دکتر TingTing Hong، دانشیار فارماکولوژی و سم شناسی، یکی از محققین ارشد، گفت: «اگرچه حیوانات هنوز برای ایجاد نارسایی قلبی با فشار روی قلب مواجه هستند، ما شاهد بهبود عملکرد قلب و همچنین تثبیت یا کوچک شدن قلب بودیم. در دانشگاه یوتا

هانگ در یک خبر دانشگاه افزود: «ما این را بازسازی معکوس می نامیم. “به حالتی برمی گردد که قلب طبیعی باید به نظر برسد.”

ژن درمانی بر روی پروتئین حیاتی قلب به نام انتگرالگر پل زدن قلبی 1 (cBIN1) تمرکز دارد. سطوح کاهش یافته cBIN1 توانایی ماهیچه قلب برای انقباض را مختل می کند.

به گفته محققان، مطالعات قبلی نشان داده‌اند که بیماران نارسایی قلبی سطوح پایین‌تری از cBIN1 دارند و هر چه سطح افراد پایین‌تر باشد، خطر ابتلا به مشکلات شدید قلبی در آنها بیشتر است.

دکتر رابین شاو، یکی از محققین ارشد، مدیر مؤسسه آموزشی و تحقیقاتی قلب و عروق نورا اکلس هریسون در دانشگاه یوتا، گفت: «وقتی cBIN1 از کار بیفتد، ما می دانیم که بیماران به خوبی عمل نمی کنند. یک دانشمند موشکی لازم نیست که بگوید وقتی آن را پس می دهیم چه اتفاقی می افتد؟

برای ژن درمانی، محققان یک نسخه اضافی از ژن cBIN1 را در یک ویروس توخالی قرار دادند، سپس ویروس را به چهار خوک تزریق کردند. ویروس از طریق جریان خون به قلب منتقل شد و ژن را به سلول های قلب رساند.

خوک‌ها اغلب در مطالعات بیماری‌هایی که اندام‌های انسان را تحت تأثیر قرار می‌دهند استفاده می‌شوند، زیرا اندام‌های آن‌ها از نظر شکل و اندازه شبیه به اندام‌های انسان است.

محققان خاطرنشان کردند که معمولاً حیوانات بزرگ با سطح نارسایی قلبی که خوک ها داشتند طی چند ماه می میرند.

اما هر چهار خوک در طول دوره شش ماهه کامل مطالعه زنده ماندند.

علاوه بر این، برخی از معیارهای کلیدی عملکرد قلب بهبود یافته و نشان می‌دهد که درمان باعث می‌شود قلب آسیب‌دیده خود را ترمیم کند.

به گفته محققان، توانایی قلب های تحت درمان با ژن برای پمپاژ خون در طول زمان افزایش یافته و هرگز به سطح کاملا سالم نمی رسد، اما به حالت طبیعی نزدیک می شود.

درمان های قبلی نارسایی قلبی عملکرد قلب را بین 5 تا 10 درصد بهبود بخشیده است. این ژن درمانی باعث بهبود 30 درصدی شد.

محققان خاطرنشان کردند که قلب‌ها بیشتر ظاهر فیزیکی یک قلب سالم را بازیافتند.

مطالعه جدید در 10 دسامبر در مجله npj Regenerative Medicine منتشر شد.

شاو گفت که این برگشت آسیب موجود در نارسایی قلبی بسیار غیرمعمول است.

شاو گفت: “در تاریخچه تحقیقات نارسایی قلبی، ما اثربخشی این چنینی را ندیده ایم.” “شب و روز است.”

همچنین به نظر می‌رسد که ژن درمانی عملکرد قلب را در سطح ژنتیکی بهبود می‌بخشد و باعث می‌شود سلول‌های قلب و پروتئین‌ها سازماندهی بهتری پیدا کنند.

این تیم تحقیقاتی با شرکت داروسازی TikkunLev Therapeutics برای آماده سازی ژن درمانی برای استفاده در انسان کار می کنند. آنها قصد دارند تا پاییز 2025 برای تایید FDA برای آزمایش بالینی درخواست دهند.

هونگ گفت: «وقتی داده‌های بزرگ حیوانات را می‌بینید که واقعاً به فیزیولوژی انسان نزدیک است، شما را به فکر وا می‌دارد. این بیماری انسانی، که بیش از شش میلیون آمریکایی را تحت تاثیر قرار می دهد – شاید این چیزی باشد که ما بتوانیم آن را درمان کنیم.

منبع:usnews